L’intelligenza artificiale crea per la prima volta una cura sperimentale per una malattia dimenticata dalle aziende farmaceutiche | Scienza

L’americano David Baker, vincitore dell’ultimo Premio Nobel per la Chimica, afferma che l’umanità sta vivendo una trasformazione tanto trascendentale quanto lo fu l’apprendimento della manipolazione dei metalli alla fine dell’età della pietra. Parla della “rivoluzione del design delle proteine”, paragonabile anche alla Rivoluzione Industriale, che ha cambiato il pianeta con le sue macchine a vapore. Il suo laboratorio, presso l’Università di Washington, annuncia questo mercoledì che i suoi dirompenti programmi di intelligenza artificiale, per i quali Baker ha vinto il Premio Nobel, sono riusciti per la prima volta a creare un trattamento sperimentale per una malattia dimenticata dalle grandi aziende farmaceutiche. In prima linea in questa impresa scientifica c’è la biochimica messicana Susana Vázquez, che ha appena lasciato gli Stati Uniti per unirsi al Centro nazionale di ricerca sul cancro di Madrid.

Il laboratorio di Baker inventa proteine ​​che non esistono in natura. Un paio di anni fa i suoi membri hanno presentato “il primo farmaco proteico progettato al computer”: un vaccino contro il covid, chiamato SKYCovione, già utilizzato nel Regno Unito e in Corea del Sud. I ricercatori hanno anche creato alcune molecole molto promettenti contro l’influenza e il cancro al cervello. Nell’ultimo anno di dottorato, Vázquez propose di provare una delle 23 malattie tropicali trascurate secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità: l’avvelenamento da morsi di serpente, che provoca più di 100.000 morti all’anno e tre volte tante amputazioni. Lei e i suoi colleghi hanno utilizzato RFdiffusion e ProteinMPNN, due programmi di intelligenza artificiale che hanno progettato proteine ​​precedentemente inesistenti in grado di neutralizzare le tossine mortali del morso del cobra, almeno nelle simulazioni al computer.

Vázquez, nata a Querétaro 31 anni fa, stava facendo sport, correndo per Seattle, quando ha ricevuto un’e-mail con i primi risultati degli esperimenti sugli animali. “Il mio cuore si è fermato e ho dovuto fermarmi per leggere l’e-mail. È stato davvero emozionante, perché alcuni topi erano sopravvissuti al 100% a dosi letali di veleno”, ricorda. Il loro studio è stato pubblicato questo mercoledì sulla rivista Naturavetrina della migliore scienza mondiale. Gli autori ritengono che, al di là dei morsi di serpente, il loro successo iniziale suggerisca che l’intelligenza artificiale “può aiutare a democratizzare la scoperta di terapie”, soprattutto nel caso di malattie devastanti trascurate, grazie al “sostanziale” risparmio di denaro e risorse.

Ogni anno più di due milioni di persone vengono avvelenate dai morsi di serpente, soprattutto in Africa, Asia e America Latina. Le tossine inoculate possono causare paralisi ed emorragie. Nonostante l’entità del problema, i trattamenti attuali impiegano una strategia rozza e spesso inefficace sviluppata più di un secolo fa: iniettare veleno di serpente nei cavalli, prelevare il loro sangue e ottenere gli anticorpi specifici generati. “Sfortunatamente, ci sono pochissimi finanziamenti, sia da parte degli enti accademici che delle grandi aziende farmaceutiche, per migliorare gli attuali trattamenti contro i morsi di serpente”, lamenta Vázquez.

David Baker, nato a Seattle 62 anni fa, ha vinto metà del Premio Nobel per la Chimica lo scorso anno. L’altra metà è stata divisa tra Demis Hassabis e John Jumper, due ricercatori della società Google DeepMind che sono stati fondamentali nello sviluppo di AlphaFold, un sistema che prevede la struttura delle proteine ​​con una precisione senza precedenti. Per comprendere la complessità della sfida, una molecola d’acqua ha due atomi di idrogeno e un atomo di ossigeno, con la semplice formula H₂O. La proteina che ci permette di respirare, l’emoglobina che colora il sangue rosso, è C₂₉₅₂H₄₆₆₄N₈₁₂O₈₃₂S₈Fe₄.

Baker segna le distanze con la multinazionale americana. “C’è una grande differenza tra il mio laboratorio – che è totalmente aperto, riceviamo visitatori da tutto il mondo e condividiamo informazioni – e un’azienda come Deepmind, che è totalmente chiusa”, ha sottolineato il ricercatore in un’intervista a EL PAÍS in 2023. “Essere un sistema aperto ti dà molte più idee. Il libero scambio di informazioni favorisce il progresso della scienza”, ha affermato. Google DeepMind ha aperto parte dei suoi sistemi dopo che Baker ha condiviso i suoi gratuitamente.

Il premio Nobel è molto ottimista, in un messaggio inviato martedì a questo giornale. “Penso che le proteine ​​ingegnerizzate potrebbero aiutare con molte malattie problematiche!” esclama Baker, direttore dell’Institute for Protein Design dell’Università di Washington. “Il vantaggio del progetto è che è possibile incorporare tutte le proprietà necessarie nel farmaco, cosa che è molto difficile da ottenere con altri metodi attuali di scoperta di farmaci”, sostiene.

La biotecnologa belga Els Torreele ha contribuito a fondare la Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi), un’organizzazione senza scopo di lucro che cerca nuovi trattamenti per le malattie trascurate, che colpiscono più di 1 miliardo di persone. Torreele ha cambiato la storia dei prodotti farmaceutici nel 2019, quando ha guidato la campagna di Medici Senza Frontiere per l’accesso ai farmaci essenziali. Lei e i suoi colleghi volevano dimostrare che inventare un farmaco non costa 2,5 miliardi di euro, come sostengono le grandi aziende farmaceutiche. Lo hanno fatto. Il DNDi ha investito 55 milioni di euro nello sviluppo del fexinidazolo, il primo trattamento orale contro la malattia del sonno, un’infezione trasmessa dalle mosche tse-tse e causata da parassiti che infiammano il cervello.

Torreele è scettico riguardo alla promessa di “democratizzazione” che arriva con l’intelligenza artificiale. “Democratizzare la scoperta dei farmaci significherebbe rendere l’accesso ai big data e ai potenti strumenti computazionali ampiamente disponibile e conveniente, in modo che chiunque possa utilizzarli nei propri laboratori. “Dubito che ciò accadrà nel prossimo futuro, dato il costo dei big data, dei data center e della capacità di calcolo, comprese le emissioni di gas serra”, afferma il biotecnologo.

Il ricercatore belga non crede che la generazione di molecole candidate ai farmaci sia il principale ostacolo allo sviluppo dei farmaci, almeno nella maggior parte delle malattie. Torreele ritiene che “la vera sfida” – di fronte a un’industria farmaceutica che vuole il massimo beneficio dai suoi investimenti – sia nei costosi studi clinici con migliaia di persone, per verificare che un trattamento sperimentale sia sicuro ed efficace.

“Con la diminuzione generale dei fondi (da parte dei donatori) dedicati alla salute globale, anche le organizzazioni no-profit, come DNDi, si trovano ad affrontare crescenti difficoltà nel mobilitare risorse”, avverte Torreele. “Naturalmente è positivo avere più farmaci candidati, ma trasformarli in veri farmaci, in modo da garantire un accesso equo e conveniente per i pazienti dove e quando ne hanno bisogno, rappresenta oggi il principale collo di bottiglia. E non vedo come l’intelligenza artificiale possa essere utile in questo senso”, avverte.